Що таке спінальна м'язова атрофія

Спинномозкова атрофія, також відома як Sma, є спадковою нервово-м'язовою патологією дитинства і юності, яка характеризується прогресуючою смертю мотонейронів, нервових клітин спинного мозку, які надають м'язам командування рухом.

Тяжкість цього виснажливого захворювання встановлюється точною клінічною картиною, яка розділяє їх на три типи і класифікує їх, починаючи з прогресивної втрати м'язового контролю, атрофії та фізичної слабкості.

Новий препарат для спінальної м'язової атрофії

Це називається Nusinersen терапія, і це, як пояснюється Notiziariochimicofarmaceutico.it, "ген" ліки, які могли б активізувати функцію гена SMN2, комплементарно до неактивного одного з захворювання. Препарат, що вводиться через поперекову область, дифундує в організм, досягаючи дегенеративних і насправді моторних нейронів, полегшуючи симптоми SMA.

Новий препарат, що лежить в основі цієї терапії, був схвалений Італійським агентством з наркотиків (AIFA) у вересні 2017 року.

Тоді Європейська Комісія видала АПК дійсним по всьому Європейському Союзу 30 травня того ж року.

Де знайти новий препарат для атрофії м'язів

Терапія Нусінерсеном вже прописана в 18 уповноважених і діючих італійських центрах, розташованих в одинадцяти регіонах: Кампанії, Емілія-Романья, Фріулі-Венеція-Джулія, Лаціо, Лігурія, Ломбардія, Марке, П'ємонт, Сицилія, Тоскана і Венето, детальна карта місць, де Ця терапія може бути проведена на сайті FamilySMA на спеціальній сторінці.

До цих структур будуть додані нові структури з метою створення мереж обміну та підготовки медичного персоналу, здатного керувати новою терапією.

Зверніться до Інтернету: корисні сторінки, щоб залишатися в курсі на тему - обсерваторія рідкісних захворювань і Famigliesma.org

Ось дослідження ENDEAR, опубліковане ClibnicalTrials.org, Національна медична бібліотека США, щоб продемонструвати ефективність цієї терапії.